12.4 Научные исследования (R&D)

Фармацевтическая промышленность состоит из множества небольших компаний, каждая из которых производит один-два продукта, и приблизительно двадцати пяти глобальных корпораций, ассортимент продукции которых очень широк.

R&D-процесс внедрения нового продукта проходит в несколько этапов, и на каждом этапе компания должна принимать решение о том, стоит ли продолжать развитие проекта или же стоит то него отказаться. Первый шаг - это стадия открытия либо синтеза, что отражает два совершенно разных подхода к разработке нового препарата. На стадии открытия естественные химические составы, имеющие желаемые свойства, выделяются из биологических образцов. Напротив, если мы начинаем на стадии синтеза, то в лаборатории создается новый синтетический состав, основанный на результатах предыдущих исследований или компьютерных моделей.

Клинические испытания (то есть, испытания на людях), в общем случае проводятся в трех этапа (см. рисунок 12.2). На первом этапе (фаза I) тестирование обычно проводится на небольшом количестве здоровых людей, хотя лекарства от рака обычно проверяются на, неизлечимо больных пациентах, потому что для того, чтобы убить раковые клетки, необходим высокий уровень токсичности. Цель этих исследований состоит в том, чтобы получить предварительную информацию относительно токсичности и приемлемой для человека дозировки препарата. Как правило, препарат последовательно дается трем пациентам с увеличивающейся дозировкой, пока не будет преодолен некий заданный порог токсичности (приемлемый уровень токсичности очень зависит от природе заболевания, для лечения которого предназначен препарат, и от доступности альтернативных методов лечения), или пока не будет достигнута заранее определенная дозировка. Во время первого этапа испытаний (Фазы I) также фиксируются данные об абсорбируемости препарата, метаболическом эффекте и о том, как тело воспринимает препарат. Эти испытания обычно длятся немного больше года. Хотя признаки эффективности всегда приветствуются, они не являются обязательным условием для перехода к испытаниям Фазы II, потому что размер выборки невелик.

В Фазе II препаратом предлагается ограниченному числу пациентов, которым он должен помочь (обычно 30-300 пациентам). Первые свидетельства эффективности должно быть получено на данном этапе, при том, что центральным вопросом испытания все еще остается безопасность.

В результате испытаний удается также установить общее воздействие препарата на организм. В среднем эти испытания продолжаются около двух лет. Если данные о безопасности выглядят убедительно и есть признаки благоприятного медицинского воздействия, препарат переходит на заключительную стадию клинических испытаний.

Заключительная стадия клинических испытаний, Фаза Ш, предназначена для того, чтобы установить соответствие стандартам эффективности производителя. Большие выборки, часто тысячи пациентов, подвергаются воздействию нового препарата. Часто ни пациент, ни лечащий врач не знают, принимает ли определенный пациент тестируемый препарат или контрольный препарат (плацебо, индифферентное вещество). В дополнение к поиску свидетельства эффективности исследователи продолжают смотреть на профиль безопасности препарата и пытаются выявить потенциальные побочные эффекты препарата[301]. Чтобы получить информацию о долгосрочном воздействии препарата, клинические испытания третьей фазы могут продолжаться в течение нескольких лет и в среднем длятся три года.

Рисунок 12.2 Этапы тестирования медикаментов

В то время, как клинические испытания идут полным ходом, фармацевтические фирмы обычно продолжают долгосрочное тестирование на животных, в поисках возможные неблагоприятные генетических и/или репродуктивных эффектов. Как только фирма полагает, что у нее есть достаточно доказательств безопасности и эффективности продукта, она регистрирует в FDA заявку на новый препарат (NDA[302]).

В среднем, только один из пяти препаратов, на которые было получено разрешение IND, в конечном счете, получает разрешение FDA на использование. В результате длительного процесса тестирования и получения разрешения проходит, в общей сложности более десяти лет со времени, когда фирма начинает тратить деньги на исследование нового продукта, до того момента, когда успешный препарат будет выведен на рынок. Ввиду длительности этого периода при оценке затрат на разработку и внедрение препатара очень важно учитывать альтернативные издержки этих расходов. Возможно, в самом полном на данный момент исследовании, DiMasi и др. оценили собственные капитализируемые затраты фармацевтической фирмы на момент успеха на рынке в среднем в 231 миллион $ (в ценах 1987 года до вычета налогов)[303]. Это цифра включает стоимость проектов, от которых пришлось отказаться по пути. Таким образом, каждая проданная единица медикамента представляет для фирмы существенные инвестиции ресурсов. Эти инвестиции делаются в ожидании будущей прибыли от изготовления и продажи препарата. Предполагаемая средняя стоимость проекта по разработке препарата в 2002 году составляла примерно 800 миллионов долларов.

Портфель патентов, и творческий потенциал ученых, который позволил их получить, являются главными активами фармацевтической компании. Слияния компаний часто происходят с целью получить ряд патентов, расширить ассортимент или добиться синергетического эффекта в научных исследованиях. В то время как, с точки зрения маркетинга, рост фирмы очень выгоден, оказывается, что в научных исследованиях положительный эффект масштаба весьма ограничен[305]. Действительно, часть самой инновационной работы выполнена в маленьких биотехнологических фирмах, состоящих из нескольких отрицательный эффект масштаба. Причины и условия успешного исследования трудно определить. Кажется, что некоторые фирмы и группы ученых просто справляются с этим лучше других, и получают больше новых продуктов и концептуальных прорывов при том же самом количестве доступных ресурсов.