Предположения и доказательства

При разработке новых методов лечения требуются, с одной стороны, перспективные идеи, а с другой стороны - способы их надежной проверки.

Предположения

Гипотезы о возможных способах лечения возникают в резуль­тате любой медицинской деятельности.

Другие гипотезы о способах лечения возникли благодаря на­блюдениям проницательных врачей. Приведем два примера таких наблюдений: у пациентов с болезнью Паркинсона, получавших амантадин для профилактики гриппа, отмечено улучшение невро­логического статуса; при назначении колхицина по поводу подаг­ры наблюдалось уменьшение частоты приступов семейной формы желтушного лептоспироза. Эффективность этих методов лечения не была предсказана на основе знаний о природе болезней, а меха­низмы действия этих препаратов до сих пор изучены не полно­стью. Аналогичным образом во всем мире применяются народные средства, польза которых подкреплена вековым опытом, а не науч­ными исследованиями.

Гипотезы могут возникать в результате проб и ошибок. Неко-

торые противоопухолевые препараты были обнаружены путем проверки активности огромного числа веществ.

Идеи относительно методов лечения и профилактики возни­кают также в результате эпидемиологических исследований. Бы­ло замечено, что в странах Африки, где пища богата клетчаткой, распространенность заболеваний кишечника ниже по сравнению с развитыми странами, население которых потребляет мало клет­чатки.

Проверка предположений

Некоторые методы лечения действуют настолько быстро и эффективно, что их ценность очевидна даже без формальной про­верки. Врачи не имеют ни малейших сомнений относительно эф­фективности пенициллина при пневмонии, хирургической опера­ции при аппендиците или колхицина при подагре. Здесь вполне достаточно клинического опыта.

Однако обычно эффект лечения не столь впечатляющий. В таких случаях предположения об эффективности лечения необхо­димо подвергнуть проверке посредством клинических исследова­ний, поскольку выявлению истинного эффекта лечения может ме­шать множество факторов - случайные совпадения, неправомоч­ные сравнения, спонтанные изменения течения болезни, приня­тие желаемого за действительное.

Иногда знание механизмов заболевания, основанное на изу­чении лабораторных моделей или физиологических исследовани­ях у людей, достигает столь высокого уровня, что возникает иску­шение предсказать эффект лечения, не проводя формальной про­верки. Однако, полагаясь только на современные представления о механизмах развития заболевания, без проверки изучаемого мето­да на людях, можно получить неприятные “сюрпризы”, поскольку понимание патогенеза далеко не полно.

Пример. Клинические проявления инсульта часто бывают обус­ловлены инфарктом мозга в бассейне стенозированного сегмента внутренней сонной артерии. Теоретически предотвратить инсульт у этих больных можно, обеспечив обходной кровоток пораженного сегмента для нормального кровоснабжения области возможного ин­фаркта. Создание анастомоза между поверхностной височной арте­

рией и внутренней сонной артерией в дистальной по отношению к участку стеноза области технически осуществимо.

Группа по исследованию экстракраниально-интракраниального шунтирования [1] провела рандомизированное контролируемое ис­пытание эффективности этой операции. Пациенты с ишемией моз­га и стенозом внутренней сонной артерии были распределены слу­чайным образом на две группы - хирургического вмешательства и консервативного лечения. Операция была технически успешной - по ее окончании функционировали 96% анастомозов. Однако она оказалась неэффективной: летальность и заболеваемость инсультом через 5 лет были практически одинаковыми среди оперированных и среди больных, леченных консервативно, причем у оперированных продолжительность жизни была меньше.

Это исследование показывает, что лечение, основанное на знаниях патогенеза заболевания и кажущееся целесообразным с научной точки зрения, может быть неэффективным, что выясняется в итоге тщательной проверки на пациентах. Конечно, далеко не все идеи оказываются столь неплодотворными - эффективность каротидной эндартерэктомии, предложенной вместо описанного вмешательст­ва, полностью подтвердилась [2].

Следовательно, гипотезы о методах лечения почти всегда не­обходимо проверять клиническими исследованиями, в которых со­поставляются данные о течении заболевания у леченых и нелече­ных пациентов. Как заметил Л. Опи, "лечение назначается не пото­му, что оно должно подействовать, а потому, что оно действует"[3].